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Geneditierung mit CRISPR / Cas9 – die Grundlagen
Seit wenigen Jahren erobert diese molekularbiologische Methode die Labore, hat einen festen Platz in wissenschaftlichen Publikationen und inzwischen auch in den Medien. CRISPR / Cas9 steht für ein Verfahren, mit dem es möglich ist, einzelne Basen im Erbgut präzise auszutauschen, Gene zu entfernen, zu reparieren oder zu ersetzen, ohne dass Fremd-DNA ins Genom eingebracht wird.
Das CRISPR / Cas9-System stammt eigentlich aus Bakterien und ist ein Teil des bakteriellen Immunsystems, mit dem es sich gegen Angriffe von Bakteriophagen zur Wehr setzen kann. Bei einer Infektion schneidet das Cas9-Protein die Phagen-DNA in kurze Fragmente, welche in die CRISPR-Abschnitte (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) eingefügt werden. Das sind Regionen im Bakterien-Genom, welche aus kurzen, sich wiederholenden DNA-Sequenzen (Repeats) bestehen. Dadurch ist zukünftig eine Erkennung von Fremd-DNA möglich. Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna entwickelten die Methode für die Nutzung zur gezielten Geneditierung in anderen Organismen weiter (2).
Die Vorteile im Vergleich zu anderen Geneditierungsmethoden sind, dass die Modifikationen viel einfacher, kostengünstiger, schneller und präziser (an einer definierten Stelle, nicht zufällig im Genom) vorgenommen werden können. Außerdem wird nur die gewünschte DNA-Region verändert; Vektoren, wie sie bei allen anderen Verfahren notwendig sind und durch die immer auch Fremd-DNA in das Zielgenom integriert wird, sind nicht notwendig.
Weitere Infos dazu:
TED-Vortrag von einer der Erfinderinnen, Jennifer Doudna, über die Technologie, ihr Potenzial und Risiken: https://youtu.be/TdBAHexVYzc
■ Hutterer C
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Quellen:
Zou Q, Wang X et al. Generation of genetarget dogs using CRISPR/Cas9 system. J. Mol Cell Biol. 2015; 7: 580-583. doi:10.1093/jmcb/mjv061
Doudna JA, Charpentier E. Genome Editing. The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas9. Science. 2014; 346: 1258096. doi:10.1126/science.1258096